• El ensayo clínico aleatorizado (ECA) es el tipo de diseño más adecuado para evaluar la eficacia de una intervención sanitaria y establecer la relación causal.
• El ECA toma su nombre porque la asignación de los participantes a los grupos a comparar se realiza al azar. Usualmente incluye dos grupos: grupo experimental (recibe la intervención) y un grupo control (no recibe la intervención) que se utiliza como referencia o comparación.
• Para su diseño hay que tener en cuenta: tipo de aleatorización, seguimiento, selección de la intervención, tamaño de la muestra, criterios de inclusión y exclusión, selección de variables (principal y secundarias) y duración.
• Para la comercialización de un nuevo fármaco se realizan estudios preclínicos (en modelos celulares y animales) y clínicos (en humanos). Los ensayos clínicos son secuenciales y se denominan fases (I, II, III y IV), considerándose indispensables los ECA en fase III para que se apruebe el fármaco para su uso en clínica.
• Según el propósito del estudio se pueden diferenciar tres tipos de ensayos clínicos: superioridad, equivalencia y no inferioridad.
• Hay dos tipos de análisis muy empleados en los ECA de fármacos. En el análisis por protocolo (PP) únicamente se incluyen a aquellos pacientes que cumplieron con la planificación del tratamiento y han seguido las instrucciones; mientras que en el análisis por intención de tratar (ITT) se analizan a todos los sujetos aleatorizados, y mantiene la distribución surgida de la aleatorización.

The randomised clinical drug trial: the basics

• The randomised clinical trial (RCT) is the most appropriate type of design for evaluating the efficacy of healthcare interventions and establishing the causal relationship.
• It is called RCT because participants are randomly assigned to the groups to be compared. There is usually two groups: the experimental group (the one receiving the intervention that is being tested), and the control group (not given the intervention) used as a reference or comparison.
• The design of an RCT must take into account the type of randomisation, monitoring, selection of the intervention, sample size, inclusion and exclusion criteria, selection of variables (primary and secondary) and duration.
• Commercialisation of a new medication requires the conduction of preclinical (in cellular and animal models) and clinical (in humans) tests. RCTs are sequential trials divided into stages, known as phases (I, II, III and IV). Phase III RCTs are vital for the approval of a drug for clinical use.
• There are three types of RCTs depending on the purpose of the study: superiority, equivalence and non-inferiority trials.
• Two types of analyses are widely used in drug RCTs. The per-protocol analysis only includes patients who completed the treatment as planned and followed the instructions, whilst the intention-to-treat analysis considers all randomised participants and maintains the distribution resulting from the randomisation.