El ácido bempedoico inhibe la enzima adenosina trifosfato citrato liasa produciendo una: reducción del colesterol intracelular; aumento de receptores de LDL y disminución plasmática de c-LDL.
En pacientes con alto riesgo cardiovascular tratados con dosis máxima tolerada de estatinas, la adición de ácido bempedoico redujo entre el 17-18% el c-LDL, y la combinación de ácido bempedoico con ezetimiba el 38%. Al comparar la combinación de bempedoico y ezetimiba con ezetimiba en monoterapia un 27,6% en pacientes tratados con la combinación alcanzaron el objetivo de c-LDL<70 mg/dL. En pacientes no tratados con estatina el ácido bempedoico redujo el c-LDL entre el 21% y 28% en comparación a placebo.
En el estudio de morbimortalidad, frente a placebo, se alcanzó una reducción del 13,3%, en la variable compuesta MACE a costa de reducir infarto no fatal, ictus no fatal o revascularización coronaria pero no la muerte CV, siendo el número necesario a tratar (NNT) de 64.
La reducción de c-LDL es más modesta que la asociada a los hipocolesterolemiantes inyectables (evolocumab, alirocumab e inclisirán) y aún no existen estudios comparativos entre éstos fármacos; por lo que la información es insuficiente para establecer su papel definitivo en el tratamiento de la hipercolesterolemia.